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ACS Nano:改造后的类外泌体囊泡,组织穿透能力飙升,成药物递送“急先锋”

本研究受外泌体启发,设计含胆固醇、水通道蛋白-1和阴离子脂质的脂质纳米颗粒。结果显示其在模型细胞外基质和生物组织中扩散性能优异,可有效穿透组织,为脂质纳米颗粒设计提供新策略。

2025-03-19

Nature Biotechnology:突破mRNA翻译瓶颈:LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能

本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造,大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力,为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。

2024-10-02

Moderna公司最新论文:mRNA疗法治疗T细胞介导的自身免疫病

该研究表明,通过LNP-mRNA递送膜锚定的IDO1,可抑制免疫应答,改善多种T细胞介导的自身免疫疾病模型。

2024-09-14

Sci Adv:上海交通大学夏强等团队研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法,用于治疗PH1

该研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法,用于治疗PH1,以恢复正常的乙醛酸至甘氨酸代谢。

2025-04-21

Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

谭蔚泓院士团队开发基于mRNA-LNP的体内原位CAR-M细胞疗法,增强癌症免疫治疗

该研究开发了一种mRNA-LNP递送系统,用于体内靶向定制CAR-M的腹腔编程,并进一步加深了对CAR-M疗法治疗实体瘤的调控和反馈机制的理解.

2024-10-16

《自然》:mRNA疫苗打造超长待机抗癌T细胞!RNA新抗原疫苗可激活胰腺癌中的T细胞,激发针对胰腺癌的长期免疫活性

研究的结果为mRNA疫苗作为癌症辅助治疗提供了强有力的支持,特别是在针对肿瘤突变新抗原的个体化治疗方面。

2025-03-05

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

改造弓形虫,突破血脑屏障,向大脑递送治疗型蛋白质

这项研究为工程化刚地弓形虫作为体外和体内细胞内蛋白质递送载体的应用提供了概念验证,该递送系统的潜力和安全性值得进一步研究。

2024-08-07

蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体,治疗胶质母细胞瘤

在这项研究中,研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障(BBB)并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体(简称Plofsome)。

2024-09-05